Piet samen met Jacqueline in Japan voor de behandeling met Edaravone

In mei 2017 kwam internationaal nieuws naar buiten over een behandeling met het middel Edaravone. Dit middel is, onder de merknaam Radicava, nu goedgekeurd door de Amerikaanse Food en Drug Administration (FDA). Uit een laatste studiefase blijkt dat Edaravone mogelijk een remmend effect op het ziekteverloop heeft in combinatie met het medicijn Riluzole bij ALS-patiënten.

Radicut en Radicava zijn merknamen voor intraveneuze (via de bloedbaan) formulering van edaravone. Het is een medicijn van het Japanse farmaceutische bedrijf Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation. Radicut® (edaravone) was in Japan al op de markt als behandeling voor de acute fase van een herseninfarct. Bij een herseninfarct is er sprake van verhoogde oxidatieve stress; dit is het ontstaan van overmatige en daardoor schadelijke zuurstofbindingen tijdens de stofwisseling. Hierdoor kunnen eigenschappen van lichaamscellen veranderen en verloren gaan. Bij ALS lijkt er een verband te zijn tussen deze schadelijke zuurstofbindingen en het ontstaan en verergeren van de symptomen. Radicut® is er op gericht om deze schadelijke zuurstofbindingen weg te vangen en zo de oxidatieve stress te verlagen.

Tijdens de klinische studies met ALS-patiënten werd de dosering van Radicut/ Radicava gegeven in meerdere cycli van 28 dagen gedurende 24 weken. De eerste cyclus bestond uit een periode van 14 dagen waarbij elke dag een 1 uur durend infuus van 60 mg werd gegeven, gevolgd door een periode van 14 dagen zonder toediening. Vanaf de 2e cyclus werd er van de 28 dagen maar 10 dagen een infuus gegeven. De toediening is via poortcatheter (Port-a-cath), een slangetje dat met een kleine operatieve ingreep in de arm of borst is geplaatst.

Er is inmiddels in Japan een Fase 3 studie uitgevoerd, waarbij de deelnemers aan de volgende criteria dienden te voldoen:

• minder dan 2 jaar klachten hebben

• een goede longfunctie hebben (FVC van minstens 80% en 4 punten op de ALS-FRS-R items over de longfunctie)

• met drie van de vier lichaamsgebieden aangedaan (armen, benen, thorax en bulbair (mond- en keelgebied)

• de ziekte moest zich in een vroeg stadium bevinden, waarbij de aangedane lichaamsgebieden nog een goede functie hadden (score van minstens 2 op elk van de 12 items van de ALS-FRS-R).

• leeftijd 20-75 jaar

• ALS graad 1 of 2 in de Japanse ALS Severity Classification

De conclusie van de Fase 3 studie bij 137 patiënten is dat Edaravone mogelijk een remmend effect heeft op het ziekteverloop als het gebruikt wordt in combinatie met Riluzole bij ALS-patiënten die aan alle bovenstaande punten voldoen, waarbij dit op dit moment niet goed vooraf is te bepalen.

>> Visie ALS-Centrum