Bij het ALS Centrum Nederland is begin november 2015 een onderzoek gestart met het experimentele middel Masitinib.
Masitinib is een nieuw experimenteel geneesmiddel van het farmaceutische bedrijf AB Science. Het middel wordt ontwikkeld om patiënten met verschillende ontstekingsziekten en verschillende vormen van kanker te behandelen.
Het doel van dit onderzoek is de doeltreffendheid en de veiligheid van Masitinib in combinatie met riluzol (Rilutek®) te vergelijken met placebo in combinatie met riluzol, dat gedurende 48 weken wordt voorgeschreven aan patiënten met ALS.
Het onderzoek betreft een prospectief, multicenter, fase II/III klinisch onderzoek met een willekeurige verdeling. Dit betekent dat noch de onderzoeksarts, noch de patiënt de behandelingsgroep weet.
Ongeveer 381 patiënten zullen wereldwijd deelnemen aan dit onderzoek, waarvan 10 in Nederland. Het onderzoek wordt in Nederland uitgevoerd in het UMC Utrecht.
Alle bij TRICALS (www.tricals.org) geregistreerde ALS-patiënten die op basis van hun medisch profiel mogelijk in aanmerking zouden kunnen komen voor deze studie zijn in het najaar 2015 via email benaderd. De inclusie van patiënten in Nederland is nu voltooid. De metingen voor deze studie liepen nog door tot ongeveer begin 2017.
Uit de analyse van dit onderzoek zijn positieve resultaten gebleken. In deze analyse zijn de gegevens van 394 ALS-patiënten meegenomen, die allen de gehele studie periode van 48 weken voltooid hebben.
De patiënten in de groep die naast riluzol ook masitinib kregen, waren minder achteruitgegaan op de schaal voor ziekteprogressie (ALS-FRS). Daarnaast was de longcapaciteit (FVC) van patiënten in de masitinib groep minder achteruitgegaan. Deze verschillen met de controlegroep waren statistisch significant.
AB Science heeft de volledige resultaten nog niet openbaar gemaakt, we weten daarom nog niet exact hoe groot het verschil tussen de masitinib groep en de controlegroep was. De bijwerkingen lijken tot op heden vergelijkbaar tussen patiënten die alleen riluzol kregen en degenen die daarbij ook masitinib kregen.
Bron: ALS Centrum