In 2011 is BrainStorm Cell Therapeutics, een biotechnologisch bedrijf in Israël, een klinisch onderzoek begonnen om een nieuwe vorm van stamceltherapie bij ALS-patiënten te onderzoeken. De technologie die gebruikt wordt heet NurOwn. Dit is een techniek waarbij autologe stamcellen (stamcellen van de patiënt zelf) uit het beenmerg worden gebruikt. De stamcellen worden gedifferentieerd naar gespecialiseerde zenuw-ondersteunende cellen. Hierna worden de cellen getransplanteerd naar het ruggenmerg of de spieren van de patiënt. De gespecialiseerde cellen produceren daar factoren die zorgen voor bescherming van de al bestaande motorische zenuwcellen, voor stimulatie van groei van nieuwe motorische zenuwcellen en voor het herstel van de zenuw-spierinteractie. Aangezien er autologe stamcellen worden gebruikt, is er weinig risico op afstoting en is het niet nodig om te behandelen met medicijnen die het afweersysteem onderdrukken.
Een fase I/II studie naar de veiligheid van deze nieuwe techniek werd in Israël uitgevoerd en de resultaten hiervan werden gepresenteerd in 2013. Deze lieten zien dat de behandeling veilig was en goed verdragen werd door patiënten. Vanwege de opzet van de studie (fase I/II, veiligheidsstudie) en de kleine aantal deelnemers kon er niks worden gezegd of de effectiviteit van de behandeling.
In januari 2015 maakte Brainstorm de resultaten bekend van een kleine fase 2a klinische trial van NurOwn bij ALS. Uit de studie bleek dat NurOwn veilig was. Vanwege het kleine aantal patiënten, de zeer korte follow-up na behandeling en het ontwerp van de studie is het niet mogelijk om uitspraken te doen over de effectiviteit van de therapie. De resultaten van deze studie lieten zien dat in oplopende doseringen van stamcellen, deze behandeling veilig was voor ALS-patiënten.
In 2014 is er een door de FDA goedgekeurde fase II studie gestart naar stamceltherapie met NurOwn in de Verenigde Staten. De FDA is de Amerikaanse Food and Drug Administration die de kwaliteit en veiligheid van medicijnonderzoek bewaakt. Aan deze NurOwn studie hebben drie Amerikaanse ALS-centra deelgenomen. Zij hebben in totaal 48 deelnemers geïncludeerd om de veiligheid van de behandeling verder te onderzoeken. De resultaten van deze studie lieten zien dat in oplopende doseringen van stamcellen, deze behandeling veilig was voor ALS patiënten.
Bron: ALS Centrum